Еженедельная подборка статей, патентов и клинических исследований

Дайджест биотеха — 2026-10-19

Записи сгруппированы по темам, внутри темы — по убыванию близости к её формулировке, и записи с измеренными величинами в реферате идут первыми. Источник и номер документа стоят в строке метаданных под заголовком: патенты не выделены в отдельные разделы, они лежат в своих темах рядом со статьями. Цифры выпуска — в конце.

Тема недели — non-viral delivery

записей 5, из них с измеренными величинами 0

0.69 · Beyond Viruses: Transposons and CRISPR-Programmable Nonviral Systems for Genome Engineering. · PubMed
0.66 · AN RNA DELIVERY SYSTEM BASED ON VIRUS-LIKE VESICLES · Патенты · Экспрессионная кассета
0.65 · GENE EDITING OF PCSK9 OR ANGPTL3 AND COMPOSITIONS AND METHODS OF USING SAME FOR TREATMENT OF DISEASE · Патенты · Плазмидная ДНК

non-viral delivery

записей 5, из них с измеренными величинами 0

Beyond Viruses: Transposons and CRISPR-Programmable Nonviral Systems for Genome Engineering.

близость: 0.69 · PubMed

В работе описаны механизмы и характеристики нелицензионных систем генной доставки и редактирования, включая транспозоны Sleeping Beauty и piggyBac, платформу на основе ретротранспозона R2, CRISPR‑ассоциированные транспозоны (CASTs) и prime editing, а также представлены данные клинических испытаний с использованием SB‑ и PB‑инженерных клеток, демонстрирующие устойчивую терапевтическую эффективность за счёт стабильной интеграции трансгена. Это указывает на потенциал данных технологий для создания более безопасных и эффективных биофармацевтических продуктов, когда требуется стабильная генетическая модификация клеток.

AN RNA DELIVERY SYSTEM BASED ON VIRUS-LIKE VESICLES

близость: 0.66 · Патенты · Экспрессионная кассета WO2026214650A1 · заявитель: SHENZHEN BAY LABORATORY [CN], SHENZHEN BAY LABORATORY · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен RNA‑доставочный система, основанная на вирусоподобных везикулах, в которой улучшена эффективность упаковки некодирующих РНК. Это повышает выход готовых везикул при их производстве.

GENE EDITING OF PCSK9 OR ANGPTL3 AND COMPOSITIONS AND METHODS OF USING SAME FOR TREATMENT OF DISEASE

близость: 0.65 · Патенты · Плазмидная ДНК AU2026238050A1 · заявитель: VERVE THERAPEUTICS INC, VERVE THERAPEUTICS, INC. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен липидно‑нано‑частичный фармацевтический состав, включающий химически модифицированную гайд‑нуклеиновую последовательность с заданным расположением дезоксирибонуклеотидов и рибонуклеотидов и мРНК, кодирующую белок‑редактор (в том числе модифицированный никказный компонент), предназначенный для внутривенного введения и обеспечения долговременного in vivo редактирования гена ANGPTL3.

METHOD FOR HIGH LEVEL AND STABLE GENE TRANSFER IN LYMPHOCYTES

близость: 0.63 · Патенты · Таргетная интеграция US20260317789A1 · заявитель: JULIUS MAXIMILIANS UNIV WUERZBURG [DE], Julius-Maximilians-Universität Würzburg · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен способ стабильной интеграции транзегена в лимфоциты, при котором транспосаза (например, Sleeping‑Beauty) доставляется в виде мРНК, а транспозируемый элемент – в виде минциркульной ДНК, что отличает его от традиционного подхода с плазмидной ДНК‑транспозазой и плазмидным транспонсом. Такой способ обеспечивает более высокий уровень трансфера гена и сниженную токсичность при производстве генетически модифицированных Т‑лимфоцитов.

PLASMA MEMBRANE EMBEDDED SYSTEM FOR SPACIOTEMPORAL CONTROLLED PAYLOAD DELIVERY OF BIOLOGICS

близость: 0.63 · Патенты · Секреция и слитые метки US20260315618A1 · заявитель: VYCELLIX INC [US], VYCELLIX, INC. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен композиционный объект — система доставки пептида, представляющая собой клетку, внеклеточную везикулу или липидную частицу, в которую встроен экзогенный полипептид с двумя трансмембранными доменами, соединёнными петлевой областью, содержащей первый и второй сайты протеолитического расщепления и непосредственно пептидный груз, при необходимости снабжённый модулятором целенаправленности.

gene therapy targets & trials

записей 5, из них с измеренными величинами 0

In vivo engineering of CAR natural killer cells for immunotherapy using ligand-directed lipid nanoparticles

близость: 0.66 · Nature Biotechnology

В работе продемонстрировано, что при помощи лиганд-ориентированных липидных наночастиц можно в живом организме генетически модифицировать NK‑клетки, заставляя их экспрессировать химерный антигенный рецептор (CAR) и эффективно бороться с аутоиммунными заболеваниями и раком.

METHODS AND COMPOSITIONS FOR ALTERING GENE EXPRESSION

близость: 0.65 · Патенты · Платформа CHO/HEK293 WO2026217747A1 · заявитель: EMUGEN THERAPEUTICS LLC [US], EMUGEN THERAPEUTICS LLC · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлена композиция‑система экспрессии, отличающаяся тем, что одновременно подавляет экспрессию эндогенного варианта целевого гена и индукцирует экспрессию рекомбинантного варианта этого гена.

TARGETING TISSUES IN THE CNS

близость: 0.63 · Патенты · Секреция и слитые метки AU2025239740A1 · заявитель: BOREA THERAPEUTICS S R L, BOREA THERAPEUTICS S.R.L. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявленным объектом является модифицированный поверхностно вирусный капсид (и рекомбинантный вирион, содержащий его), отличающийся наличием специфических модификаций поверхности, которые обеспечивают селективное и/или более эффективное доставление генетических терапевтических средств в определённые ткани центральной нервной системы.

GENOME EDITING COMPOSITIONS AND METHODS OF USE

близость: 0.63 · Патенты · Таргетная интеграция US20260317757A1 · заявитель: PRIME MEDICINE INC [US], Prime Medicine, Inc. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлена композиция, содержащая систему prime editing, направленную на редактирование гена TRAC, а также клетки, полученные с помощью этой системы и содержащие отредактированный TRAC.

APOE GENE THERAPY

близость: 0.63 · Патенты · Секреция и слитые метки US20260315626A1 · заявитель: SPARK THERAPEUTICS INC [US], Spark Therapeutics, Inc. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен полинуклеотидный конструкт, кодирующий белок ApoE3, отличающийся тем, что в его последовательности может присутствовать один или несколько интронов.

targeted integration

записей 5, из них с измеренными величинами 0

METHODS FOR INSERTION AND EXPRESSION OF A TRANSGENE IN A GENOME

близость: 0.64 · Патенты · Таргетная интеграция WO2026215134A1 · заявитель: BAYER AG [DE], BAYER AKTIENGESELLSCHAFT · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен способ вставки трансгена в геном клетки, осуществляемый с помощью адено‑ассоциированного вируса (AAV) в сочетании с сайто‑специфической нуклеазой, что отличает его от известных методов их отдельного применения.

Compositions and Methods for Cell Type-Specific CRISPR-Based Genetic Screening

близость: 0.64 · Патенты · Плазмидная ДНК US20260317814A1 · заявитель: THE REGENTS OF THE UNIV OF CALIFORNIA [US], The Regents of the University of California · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен способ введения в целевую клетку нуклеиновой кислоты, кодирующей гайд‑РНК CRISPR/Cas, содержащей инверсионный кассет, при котором экспрессируемый рекомбинейзом катализирует инверсию кассеты, а последующая амплификация производится парой праймеров, один из которых специфичен к инвертированной последовательности.

METHODS, COMPOSITIONS AND COMPONENTS FOR CRISPR-CAS9 EDITING OF TGFBR2 IN T CELLS FOR IMMUNOTHERAPY

близость: 0.64 · Патенты · Секреция и слитые метки US20260317743A1 · заявитель: EDITAS MEDICINE INC [US], JUNO THERAPEUTICS INC [US], EDITAS MEDICINE, INC., JUNO THERAPEUTICS, INC. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен состав CRISPR‑Cas9‑системы и способ их применения, направленные на локус TGFBR2 в T‑клетках, отличающийся тем, что обеспечивает редактирование именно гена TGFBR2.

METHODS AND COMPOSITIONS FOR DNA BASE EDITING

близость: 0.64 · Патенты · Плазмидная ДНК US20260317773A1 · заявитель: SYNGENTA CROP PROT AG [CH], SYNGENTA CROP PROTECTION AG · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен фузионный белок, включающий один или несколько ДНК‑связывающих доменов и один или несколько гетерологичных доменов модификации ДНК, соединённых улучшенными последовательностями‑линкерами. Такой белок (а также кодирующие его оптимизированные полинуклеотиды) обеспечивает более эффективное редактирование целевого участка генома клетки.

ENGINEERED RETROTRANSPOSABLE ELEMENT PROTEINS FOR GENE INSERTION

близость: 0.63 · Патенты · Таргетная интеграция WO2026215812A1 · заявитель: AVERNA THERAPEUTICS LTD [IL], AVERNA THERAPEUTICS LTD · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен состав, содержащий инженерно модифицированные белки ретротранспозиционных элементов, которые повышают эффективность интеграции трангенов в геном.

plasmid DNA & raw materials

записей 3, из них с измеренными величинами 0

IN VITRO RNA PRODUCTION AND PURIFICATION SYSTEM AND METHODS OF USE THEREOF

близость: 0.68 · Патенты · Плазмидная ДНК AU2025229402A1 · заявитель: NATURES TOOLBOX INC, NATURE'S TOOLBOX, INC. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен способ высокопроизводительного in vitro синтеза и очистки РНК, отличающийся автоматизированным формированием микродроплетных реакций и последовательной очисткой с магнитными бусинами. Способ обеспечивает увеличение выхода получаемой РНК и сокращение времени обработки по сравнению с традиционными методами.

IN VITRO TRANSCRIPTION METHOD

близость: 0.64 · Патенты · Индукция и регуляторика прокариот US20260317797A1 · заявитель: TRILINK BIOTECHNOLOGIES LLC [US], TriLink BioTechnologies, LLC · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен способ in vitro транскрипции mRNA, при котором синтезируются кэппированные мРНК‑транскрипты, существенно свободные от примесей DNA, белков, двойной спирали РНК и неполных мРНК. Такой способ обеспечивает получение mRNA повышенной чистоты, что улучшает качество конечного продукта.

METHOD FOR PRODUCING THERAPEUTIC RNA PLATELET VEHICLES

близость: 0.62 · Патенты · Платформа CHO/HEK293 US20260315513A1 · заявитель: HEMOSTOD SA [CH], HEMOSTOD SA · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен способ производства терапевтических RNA‑платформентных транспортных средств, в котором терапевтическую RNA‑последовательность и последовательность её упаковки, включающую кодирующий RNA‑связывающий белок, вводят в предшественники мегакариоцитов и/или CD34⁺ гемато‑пищевые стволовые клетки, а также в незрелые и зрелые мегакариоциты с помощью ДНК‑вектора, при этом активацию экспрессии этих элементов регулируют так, чтобы она происходила в процессе созревания к мегакариоцитам и образованию тромбоцитов; в результате получаются тромбоцитные транспортные средства, содержащие терапевтическую RNA и сохраняющие реактивность к активации специфическими агонистами. Это обеспечивает формирование функционально активных platelet vehicles, способных реагировать на внешние сигналы.

lentiviral & retroviral vectors

записей 3, из них с измеренными величинами 0

Xeno-free production of lentiviral particles: implementing hPL as FBS replacement in cell culture.

близость: 0.66 · PubMed

В работе адаптирована культура HEK293‑T к среде без fetal bovine serum с использованием коммерческого platelet‑based supplement (hPL), при которой клетки сохраняют жизнеспособность и рост до 82 % конfluence и способны производить lentiviral частицы с титром ≈10⁶ инфекционных единиц/мл и до 20 % инфективности. Это демонстрирует возможность масштабного, этически приемлемого и более человечески релевантного производства векторных вирусов без использования животного сывороточного продукта.

LENTIVIRAL DELIVERY OF ANTI-CD22 CHIMERIC ANTIGEN RECEPTORS

близость: 0.65 · Патенты · Секреция и слитые метки AU2025250700A1 · заявитель: UMOJA BIOPHARMA INC, IASO BIOTHERAPEUTICS USA LTD, UMOJA BIOPHARMA, INC., IASO BIOTHERAPEUTICS USA LIMITED · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен лентивирусный вектор, содержащий полинуклеотидный конструкт с геном анти‑CD22 химерного антигенного рецептора (CAR), при этом вектор может additionally кодировать синтетический рецепторный белок и быть модифицирован по поверхности. Такая поверхность‑инженерная модификация вектора повышает эффективность трансдукции при производстве трансгенных клеток.

LENTIVIRAL VECTOR FOR GENE THERAPY OF NEUROFIBROMATOSIS TYPE 2, AND USE THEREOF

близость: 0.63 · Патенты · Платформа CHO/HEK293 AU2024431508A1 · заявитель: SHENTUO BIOTECHNOLOGY HANGZHOU CO LTD, SHENTUO BIOTECHNOLOGY (HANGZHOU) CO., LTD. · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен лентивирусный вектор (конструкция) для генной терапии нейрофиброматоза типа 2, отличающийся от базового вектора pPD5 заменой (по крайней мере) одной из следующих частей: (A1) кодирующей последовательности гена NF2 на последовательность 1, (A2) промотора на последовательность 2, (A3) элемента управления на последовательность 3.

AAV manufacturing

записей 2, из них с измеренными величинами 0

RATIONALLY DESIGNED MUSCLE-TROPIC ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTORS AND USE THEREOF

близость: 0.64 · Патенты · Платформа CHO/HEK293 WO2026214725A1 · заявитель: BELIEF BIOMED BEIJING CO LTD [CN], 信中医药科技（北京）有限公司 · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен вектор адено‑ассоциированного вируса (AAV) с капсидными вариантами, полученными путем вставки в естественный серотип AAV полипептида с аминокислотной последовательностью из SEQ ID NO: 1‑20 или мотивов RTDLX₁X₂L/ RSDLX₁X₂L, либо замены n резидутов капсида на такой полипептид.

Compositions and Methods of Treatment

близость: 0.62 · Патенты · Плазмидная ДНК US20260317729A1 · заявитель: THE REGENTS OF THE UNIV OF CALIFORNIA [US], The Regents of the University of California · публикация: 2026-10-15 · реферат, не формула

Заявлен инфекционный рекомбинантный адено-ассоциированный вирус (rAAV) с вариантным капсидным белком, обладающим повышенной устойчивостью к нейтрализующим антителам человека; также защищены нуклеиновые кислоты, кодирующие такие вариантные капсидные белки. При использовании такого rAAV‑вируса достигается более эффективная доставка гетерологичной нуклеиновой кислоты в целевые клетки за счёт снижения иммунного нейтрализующего эффекта.